新闻速递——科学家使用基因编辑的干细胞治疗艾滋病，效果喜忧参半
时间：2019-09-18 点击次数：1385
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近日nature刊登报道：科学家使用基因编辑的干细胞治疗艾滋病，效果喜忧参半。在中国，经过修饰的细胞在移植到hiv阳性男子体内19个月后存活下来，但剂量不足以降低他的病毒载量。
 艾滋病毒通过攻击免疫细胞破坏人体的防御系统。（摘自nature官网）
研究人员首次使用CRISPR基因编辑技术，试图治疗艾滋病毒感染者。中国的科学家将人类干细胞改造成一种罕见的病毒天然免疫形式，并将其移植到一名患有艾滋病毒和血癌的男子体内。经过基因编辑的细胞在这名男子体内存活了一年多，没有造成可检测到的副作用，但细胞数量不高，无法显著减少他血液中的艾滋病病毒数量。
加州大学伯克利分校的生物学家费奥多尔努诺夫说：“这是利用基因编辑治疗人类疾病的重要一步。因为这项研究，我们现在知道这些经过编辑的细胞可以在病人体内存活，并且它们会留在那里。”
这项研究于9月11日发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究的主要作者、北京大学生物学家邓鸿奎（hongkui deng）说，这项研究的灵感来自于一项非凡的骨髓移植，这项移植似乎在十多年前治愈了一名艾滋病毒携带者。
2007年，最初被称为“柏林病人”的蒂莫西·雷·布朗接受了骨髓移植治疗白血病。然而，骨髓捐献者是特殊的，因为他有一个CCR5基因，它赋予了HIV免疫力。
正常情况下，该基因在白细胞表面编码一种受体，HIV病毒利用这种受体渗透细胞。但在有两个CCR5突变拷贝的人身上，这种受体被扭曲，阻止某些HIV病毒株进入细胞。这种对艾滋病病毒有抵抗力的基因非常罕见：它只在1%的欧洲后裔中被发现，在其他种族中几乎不存在。
医生们希望骨髓移植能用免疫细胞代替布朗易感染艾滋病毒的血细胞——事实确实如此。时隔近13年，他的血液中没有艾滋病病毒的迹象，他的白血病也得到了缓解。三月份，研究人员报告说，第二个人在英国接受了类似的手术，并治愈了。
邓想利用CRISPR基因编辑技术，从正常捐献者身上培育出抗HIV的造血干细胞，使这种潜在的治疗方法更为广泛。他和他的同事在一名27岁的中国男子身上测试了这种方法，他被诊断出患有艾滋病和白血病，并且需要骨髓移植。科学家们从捐赠者身上提取骨髓干细胞，并用CRISPR-CAS9将其转化为CCR5突变体。
起初，研究人员无法让CRISPR敲除干细胞中的CCR5。“我想，哇，这些细胞真的很顽固。”邓说。最终，他们能够编辑17.8%的供体干细胞。
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